임상시험은 비임상 연구를 통해 발굴한 새로운 약이나 치료법이 사람에게 안전하고 효과적인지 확인하는 과정입니다. 일반적으로 1상, 2상, 3상으로 진행됩니다.
1상은 소수의 건강한 지원자에게 약을 투여해 안전성과 적정 용량을 확인하는 단계입니다.
2상은 실제 환자들에게 시험해서 효과가 있는지, 그리고 어떤 용량, 용법이 적절한지 보는 단계입니다.
마지막 3상은 수백, 수천 명 또는 수만명을 대상으로 부작용과 효과를 최종적으로 확인하는 단계입니다. 여기서 성공해야만 신약 허가를 받을 수 있습니다.
하지만, 환자 모집이 어려운 희귀질환이나 생명을 위협하는 질환의 경우, 2상까지의 결과만을 바탕으로 조건부 허가를 받고, 향후 3상을 진행하는 경우들도 있습니다.